调控的基因编辑系统

发明专利有效专利

申请号：
CN201980079277.9
IPC分类号：C12N15/86;C12N9/22;C12N15/10;C12N15/113;C12N15/90;A61K31/7088
申请日期：
2019-10-09
申请人：
北卡罗来纳大学查佩尔希尔分校

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法律信息

引证文献

著录项信息

专利名称	调控的基因编辑系统
申请号	CN201980079277.9	申请日期	2019-10-09
法律状态	实质审查	申报国家	中国
公开/公告日	2021-07-23	公开/公告号	CN113166779A
优先权	暂无	优先权号	暂无
主分类号	C12N15/86 ? IPC结构图谱： C 化学；冶金 C0 化学 C12 生物化学；啤酒；烈性酒；果汁酒；醋；微生物学；酶学；突变或遗传工程 C12N 微生物或酶；其组合物（杀生剂、害虫驱避剂或引诱剂，或含有微生物、病毒、微生物真菌、酶、发酵物的植物生长调节剂，或从微生物或动物材料产生或提取制得的物质入A01N63/00；药品入A61K；肥料入C05F）；繁殖、保藏或维持微生物；变异或遗传工程；培养基（微生物学的试验介质入C12Q1/00）〔3〕 C12N15/00 突变或遗传工程；遗传工程涉及的DNA或RNA，载体（如质粒）或其分离、制备或纯化；所使用的宿主（突变体或遗传工程制备的微生物本身入C12N1/00、C12N5/00、C12N7/00；新的植物入A01H；用组织培养技术再生植物入A01H4/00；新的动物入A01K67/00；含有插入活体细胞的遗传物质以治疗遗传疾病的药剂的应用，基因疗法入A61K48/00，一般肽入C07K）〔3，5，6，2006.01〕 C12N15/09 DNA重组技术〔5〕 C12N15/63 使用载体引入外来遗传物质；载体；其宿主的使用；表达的调节〔5〕 C12N15/79 专门适用于真核细胞宿主的载体或表达系统〔5〕 C12N15/85 用于动物细胞〔5〕 C12N15/86 病毒载体〔5〕	IPC分类号	C;1;2;N;1;5;/;8;6;;;C;1;2;N;9;/;2;2;;;C;1;2;N;1;5;/;1;0;;;C;1;2;N;1;5;/;1;1;3;;;C;1;2;N;1;5;/;9;0;;;A;6;1;K;3;1;/;7;0;8;8查看分类表>
申请人	北卡罗来纳大学查佩尔希尔分校	申请人地址	美国北卡罗来纳州变更专利地址、主体等相关变化，请及时变更，防止失效
权利人	北卡罗来纳大学查佩尔希尔分校	当前权利人	北卡罗来纳大学查佩尔希尔分校
发明人	理查·J·萨谬斯基
代理机构	北京世峰知识产权代理有限公司	代理人	王思琪;王建秀

摘要

本发明提供了一种具有降低的脱靶效应的基因编辑系统，包括(a)包含编码核酸酶的核酸序列的载体，其中编码核酸酶的核酸在其序列内包含调控核酸序列，该调控核酸序列具有定义第一内含子和第二内含子的第一组剪接元件和第二组剪接元件，其中第一内含子和第二内含子在编码包含符合读框的终止密码子序列的非天然存在的外显子序列的序列的侧翼，并且其中第一内含子和第二内含子从mRNA信息中被剪接以产生编码无功能核酸酶的mRNA，该无功能核酸酶包含由非天然存在的外显子编码的氨基酸序列；和(b)结合调控序列的寡核苷酸。还提供了使用本发明的基因编辑系统调控转基因表达的方法。

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