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用于威尔森病的寡核苷酸疗法

发明专利有效专利
  • 申请号:
    CN201980018495.1
  • IPC分类号:C12N15/11;C12N15/12
  • 申请日期:
    2019-02-14
  • 申请人:
    深度基因组学公司
著录项信息
专利名称用于威尔森病的寡核苷酸疗法
申请号CN201980018495.1申请日期2019-02-14
法律状态实质审查申报国家中国
公开/公告日2020-12-04公开/公告号CN112041439A
优先权暂无优先权号暂无
主分类号C12N15/11IPC分类号C;1;2;N;1;5;/;1;1;;;C;1;2;N;1;5;/;1;2查看分类表>
申请人深度基因组学公司申请人地址
加拿大安大略省 变更 专利地址、主体等相关变化,请及时变更,防止失效
权利人深度基因组学公司当前权利人深度基因组学公司
发明人F·施米特格斯;D·梅里科;E·维恩霍尔兹;M·奥哈拉
代理机构中国专利代理(香港)有限公司代理人暂无
摘要
本公开提供了反义寡核苷酸、组合物和方法,所述反义寡核苷酸、组合物和方法靶向ATP7B外显子6或侧翼内含子,从而调节ATP7B前体mRNA的剪接以增加具有外显子6的ATP7BmRNA分子的水平,例如,以提供威尔森病的疗法。本公开提供了反义寡核苷酸,所述反义寡核苷酸包含与外显子6、5'‑侧翼内含子、3'‑侧翼内含子,或外显子6与5'‑侧翼内含子或3'‑侧翼内含子的组合中的ATP7B靶序列至少70%互补的核碱基序列。

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