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用于治疗肌营养不良的肌肉特异性微小肌营养不良蛋白的腺相关病毒载体递送

发明专利有效专利

申请号：
CN201980054169.6
IPC分类号：C12N15/86;A61K48/00
申请日期：
2019-06-17
申请人：
全国儿童医院研究所

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法律信息

引证文献

著录项信息

专利名称	用于治疗肌营养不良的肌肉特异性微小肌营养不良蛋白的腺相关病毒载体递送
申请号	CN201980054169.6	申请日期	2019-06-17
法律状态	实质审查	申报国家	中国
公开/公告日	2021-05-18	公开/公告号	CN112823210A
优先权	暂无	优先权号	暂无
主分类号	C12N15/86 ? IPC结构图谱： C 化学；冶金 C0 化学 C12 生物化学；啤酒；烈性酒；果汁酒；醋；微生物学；酶学；突变或遗传工程 C12N 微生物或酶；其组合物（杀生剂、害虫驱避剂或引诱剂，或含有微生物、病毒、微生物真菌、酶、发酵物的植物生长调节剂，或从微生物或动物材料产生或提取制得的物质入A01N63/00；药品入A61K；肥料入C05F）；繁殖、保藏或维持微生物；变异或遗传工程；培养基（微生物学的试验介质入C12Q1/00）〔3〕 C12N15/00 突变或遗传工程；遗传工程涉及的DNA或RNA，载体（如质粒）或其分离、制备或纯化；所使用的宿主（突变体或遗传工程制备的微生物本身入C12N1/00、C12N5/00、C12N7/00；新的植物入A01H；用组织培养技术再生植物入A01H4/00；新的动物入A01K67/00；含有插入活体细胞的遗传物质以治疗遗传疾病的药剂的应用，基因疗法入A61K48/00，一般肽入C07K）〔3，5，6，2006.01〕 C12N15/09 DNA重组技术〔5〕 C12N15/63 使用载体引入外来遗传物质；载体；其宿主的使用；表达的调节〔5〕 C12N15/79 专门适用于真核细胞宿主的载体或表达系统〔5〕 C12N15/85 用于动物细胞〔5〕 C12N15/86 病毒载体〔5〕	IPC分类号	C;1;2;N;1;5;/;8;6;;;A;6;1;K;4;8;/;0;0查看分类表>
申请人	全国儿童医院研究所	申请人地址	美国俄亥俄州变更专利地址、主体等相关变化，请及时变更，防止失效
权利人	全国儿童医院研究所	当前权利人	全国儿童医院研究所
发明人	L·罗迪诺-克拉帕奇;J·R·门德尔
代理机构	中国专利代理（香港）有限公司	代理人	黄登高;李志强

摘要

本发明提供了表达微型化的人微小肌营养不良蛋白基因的基因治疗载体，诸如腺相关病毒(AAV)载体，以及使用这些载体在包括隔膜肌和心肌在内的骨骼肌中表达微小肌营养不良蛋白以及使肌纤维免受损伤、增加肌肉力量以及减少和/或预防患有肌营养不良的受试者的纤维化的方法。

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