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用于肌营养不良的外显子跳跃寡聚物缀合物

发明专利有效专利

申请号：
CN201980081396.8
IPC分类号：C12N15/113
申请日期：
2019-12-11
申请人：
萨勒普塔医疗公司

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法律信息

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著录项信息

专利名称	用于肌营养不良的外显子跳跃寡聚物缀合物
申请号	CN201980081396.8	申请日期	2019-12-11
法律状态	公开	申报国家	中国
公开/公告日	2021-09-17	公开/公告号	CN113412330A
优先权	暂无	优先权号	暂无
主分类号	C12N15/113 ? IPC结构图谱： C 化学；冶金 C0 化学 C12 生物化学；啤酒；烈性酒；果汁酒；醋；微生物学；酶学；突变或遗传工程 C12N 微生物或酶；其组合物（杀生剂、害虫驱避剂或引诱剂，或含有微生物、病毒、微生物真菌、酶、发酵物的植物生长调节剂，或从微生物或动物材料产生或提取制得的物质入A01N63/00；药品入A61K；肥料入C05F）；繁殖、保藏或维持微生物；变异或遗传工程；培养基（微生物学的试验介质入C12Q1/00）〔3〕 C12N15/00 突变或遗传工程；遗传工程涉及的DNA或RNA，载体（如质粒）或其分离、制备或纯化；所使用的宿主（突变体或遗传工程制备的微生物本身入C12N1/00、C12N5/00、C12N7/00；新的植物入A01H；用组织培养技术再生植物入A01H4/00；新的动物入A01K67/00；含有插入活体细胞的遗传物质以治疗遗传疾病的药剂的应用，基因疗法入A61K48/00，一般肽入C07K）〔3，5，6，2006.01〕 C12N15/09 DNA重组技术〔5〕 C12N15/11 DNA或RNA片段；其修饰形成（不用于重组技术的DNA或RNA入C07H 21/00）〔5〕 C12N15/113 调节基因表达的非编码核酸，如反义寡核苷酸〔2010.01〕	IPC分类号	C;1;2;N;1;5;/;1;1;3查看分类表>
申请人	萨勒普塔医疗公司	申请人地址	美国马萨诸塞州变更专利地址、主体等相关变化，请及时变更，防止失效
权利人	萨勒普塔医疗公司	当前权利人	萨勒普塔医疗公司
发明人	F·J·施内尔;蔡宝忠;A·德赛;R·K·贝斯特威克
代理机构	中国专利代理（香港）有限公司	代理人	罗文锋;初明明

摘要

描述了与人类肌营养不良蛋白基因中的选定的靶点互补以诱导外显子50跳跃的反义寡聚物。在各个方面，描述了根据式(I)的反义寡聚物：或其药学上可接受的盐，其中T、Nu、n和R100在本文中定义。

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