一种修饰的siRNA分子及其应用

发明专利有效专利

申请号：
CN201711429565.1
IPC分类号：C12N15/113;A61K31/7105;A61K48/00;A61P35/00;A61P9/00;A61P3/06
申请日期：
2017-12-26
申请人：
广州市锐博生物科技有限公司

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专利名称	一种修饰的siRNA分子及其应用
申请号	CN201711429565.1	申请日期	2017-12-26
法律状态	暂无	申报国家	中国
公开/公告日	2019-07-02	公开/公告号	CN109957565A
优先权	暂无	优先权号	暂无
主分类号	C12N15/113 ? IPC结构图谱： C 化学；冶金 C0 化学 C12 生物化学；啤酒；烈性酒；果汁酒；醋；微生物学；酶学；突变或遗传工程 C12N 微生物或酶；其组合物（杀生剂、害虫驱避剂或引诱剂，或含有微生物、病毒、微生物真菌、酶、发酵物的植物生长调节剂，或从微生物或动物材料产生或提取制得的物质入A01N63/00；药品入A61K；肥料入C05F）；繁殖、保藏或维持微生物；变异或遗传工程；培养基（微生物学的试验介质入C12Q1/00）〔3〕 C12N15/00 突变或遗传工程；遗传工程涉及的DNA或RNA，载体（如质粒）或其分离、制备或纯化；所使用的宿主（突变体或遗传工程制备的微生物本身入C12N1/00、C12N5/00、C12N7/00；新的植物入A01H；用组织培养技术再生植物入A01H4/00；新的动物入A01K67/00；含有插入活体细胞的遗传物质以治疗遗传疾病的药剂的应用，基因疗法入A61K48/00，一般肽入C07K）〔3，5，6，2006.01〕 C12N15/09 DNA重组技术〔5〕 C12N15/11 DNA或RNA片段；其修饰形成（不用于重组技术的DNA或RNA入C07H 21/00）〔5〕 C12N15/113 调节基因表达的非编码核酸，如反义寡核苷酸〔2010.01〕	IPC分类号	C;1;2;N;1;5;/;1;1;3;;;A;6;1;K;3;1;/;7;1;0;5;;;A;6;1;K;4;8;/;0;0;;;A;6;1;P;3;5;/;0;0;;;A;6;1;P;9;/;0;0;;;A;6;1;P;3;/;0;6查看分类表>
申请人	广州市锐博生物科技有限公司	申请人地址	广东省广州市广州开发区科学大道182号创新大厦C3栋13层变更专利地址、主体等相关变化，请及时变更，防止失效
权利人	广州市锐博生物科技有限公司	当前权利人	广州市锐博生物科技有限公司
发明人	张必良;杨秀群;王玮
代理机构	北京纪凯知识产权代理有限公司	代理人	关畅;张立娜

摘要

本发明公开了一种修饰的siRNA分子及其应用。本发明提供了一种抑制PCSK9基因表达的siRNA分子，包括互补形成双链区的正义链和反义链，所述正义链和/或所述反义链包括15‑27个核苷酸或由15‑27个核苷酸组成，所述反义链与序列表中序列81的至少15个、16个、17个，18个、19个、20个、21个、22个、23个、24个或25个连续的核苷酸互补，所述双链区的长度为15‑25bp，所述siRNA分子中的至少一个核苷酸经过修饰。经配体修饰siRNA分子具高抑制活性和稳定性，还具肝靶向性。该siRNA分子可用于治疗和/或预防PCSK基因介导的疾病，包括心血管疾病和肿瘤性疾病。

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