治疗Leber先天性黑蒙症的载体及其应用

发明专利有效专利

申请号：
CN201811297477.5
IPC分类号：C12N15/12;C12N15/864;C12N5/10;A61K48/00;A61K38/17;A61P27/02;A61P9/10
申请日期：
2018-11-01
申请人：
上海市第一人民医院

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专利名称	治疗Leber先天性黑蒙症的载体及其应用
申请号	CN201811297477.5	申请日期	2018-11-01
法律状态	暂无	申报国家	中国
公开/公告日	2020-05-08	公开/公告号	CN111118017A
优先权	暂无	优先权号	暂无
主分类号	C12N15/12 ? IPC结构图谱： C 化学；冶金 C0 化学 C12 生物化学；啤酒；烈性酒；果汁酒；醋；微生物学；酶学；突变或遗传工程 C12N 微生物或酶；其组合物（杀生剂、害虫驱避剂或引诱剂，或含有微生物、病毒、微生物真菌、酶、发酵物的植物生长调节剂，或从微生物或动物材料产生或提取制得的物质入A01N63/00；药品入A61K；肥料入C05F）；繁殖、保藏或维持微生物；变异或遗传工程；培养基（微生物学的试验介质入C12Q1/00）〔3〕 C12N15/00 突变或遗传工程；遗传工程涉及的DNA或RNA，载体（如质粒）或其分离、制备或纯化；所使用的宿主（突变体或遗传工程制备的微生物本身入C12N1/00、C12N5/00、C12N7/00；新的植物入A01H；用组织培养技术再生植物入A01H4/00；新的动物入A01K67/00；含有插入活体细胞的遗传物质以治疗遗传疾病的药剂的应用，基因疗法入A61K48/00，一般肽入C07K）〔3，5，6，2006.01〕 C12N15/09 DNA重组技术〔5〕 C12N15/11 DNA或RNA片段；其修饰形成（不用于重组技术的DNA或RNA入C07H 21/00）〔5〕 C12N15/12 编码动物蛋白质的基因〔5〕	IPC分类号	C;1;2;N;1;5;/;1;2;;;C;1;2;N;1;5;/;8;6;4;;;C;1;2;N;5;/;1;0;;;A;6;1;K;4;8;/;0;0;;;A;6;1;K;3;8;/;1;7;;;A;6;1;P;2;7;/;0;2;;;A;6;1;P;9;/;1;0查看分类表>
申请人	上海市第一人民医院	申请人地址	上海市浦东新区中国（上海）自由贸易试验区张衡路1077号2幢2层B210、B212单元变更专利地址、主体等相关变化，请及时变更，防止失效
权利人	上海朗昇生物科技有限公司	当前权利人	上海朗昇生物科技有限公司
发明人	孙晓东;罗学廷
代理机构	上海一平知识产权代理有限公司	代理人	暂无

摘要

本发明涉及治疗Leber先天性黑蒙症的载体及其应用。具体地，本发明对RPE65基因编码序列进行了针对性特殊优化设计，从而获得了一种特别适合在哺乳动物(如人)细胞(尤其是感光细胞)中高效表达RPE65蛋白的核苷酸序列，并构建了一种表达正常人源RPE65蛋白的重组AAV病毒，并在RPE65敲除小鼠模型中证明其有效性。相对于未优化的编码序列，经过特殊优化后的RPE65编码序列(SEQ ID NO.:1)的表达量显著提高，非常适合在哺乳动物(尤其是人)细胞内表达，能有效治疗Leber先天性黑蒙症等眼部疾病。

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