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用于执行羟基酸氧化酶1（HAO1）基因编辑以治疗1型原发性高草酸尿症（PH1）的组合物和方法

发明专利有效专利

申请号：
CN201980064321.9
IPC分类号：C12N15/113;A61K31/7088;A61P13/12
申请日期：
2019-07-30
申请人：
因特利亚治疗公司

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法律信息

引证文献

著录项信息

专利名称	用于执行羟基酸氧化酶1（HAO1）基因编辑以治疗1型原发性高草酸尿症（PH1）的组合物和方法
申请号	CN201980064321.9	申请日期	2019-07-30
法律状态	实质审查	申报国家	中国
公开/公告日	2021-05-28	公开/公告号	CN112867795A
优先权	暂无	优先权号	暂无
主分类号	C12N15/113 ? IPC结构图谱： C 化学；冶金 C0 化学 C12 生物化学；啤酒；烈性酒；果汁酒；醋；微生物学；酶学；突变或遗传工程 C12N 微生物或酶；其组合物（杀生剂、害虫驱避剂或引诱剂，或含有微生物、病毒、微生物真菌、酶、发酵物的植物生长调节剂，或从微生物或动物材料产生或提取制得的物质入A01N63/00；药品入A61K；肥料入C05F）；繁殖、保藏或维持微生物；变异或遗传工程；培养基（微生物学的试验介质入C12Q1/00）〔3〕 C12N15/00 突变或遗传工程；遗传工程涉及的DNA或RNA，载体（如质粒）或其分离、制备或纯化；所使用的宿主（突变体或遗传工程制备的微生物本身入C12N1/00、C12N5/00、C12N7/00；新的植物入A01H；用组织培养技术再生植物入A01H4/00；新的动物入A01K67/00；含有插入活体细胞的遗传物质以治疗遗传疾病的药剂的应用，基因疗法入A61K48/00，一般肽入C07K）〔3，5，6，2006.01〕 C12N15/09 DNA重组技术〔5〕 C12N15/11 DNA或RNA片段；其修饰形成（不用于重组技术的DNA或RNA入C07H 21/00）〔5〕 C12N15/113 调节基因表达的非编码核酸，如反义寡核苷酸〔2010.01〕	IPC分类号	C;1;2;N;1;5;/;1;1;3;;;A;6;1;K;3;1;/;7;0;8;8;;;A;6;1;P;1;3;/;1;2查看分类表>
申请人	因特利亚治疗公司	申请人地址	美国马萨诸塞州变更专利地址、主体等相关变化，请及时变更，防止失效
权利人	因特利亚治疗公司	当前权利人	因特利亚治疗公司
发明人	Z·W·迪梅克;S·奥达特;B·A·穆雷;R·M·莱斯卡博;A·许布纳;W·斯特雷普斯;S·B·赫西
代理机构	北京市中咨律师事务所	代理人	陈迎春;黄革生

摘要

提供了用于在HAO1基因内编辑，例如引入双链断裂的组合物和方法。提供了用于治疗患有1型原发性高草酸尿症(PH1)的受试者的组合物和方法。

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