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NT-3基因疗法的方法和材料

发明专利有效专利

申请号：
CN201880068238.4
IPC分类号：C12N15/86;C07K14/475;A61K48/00
申请日期：
2018-10-19
申请人：
全国儿童医院研究所

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法律信息

引证文献

著录项信息

专利名称	NT-3基因疗法的方法和材料
申请号	CN201880068238.4	申请日期	2018-10-19
法律状态	公开	申报国家	中国
公开/公告日	2020-07-17	公开/公告号	CN111433367A
优先权	暂无	优先权号	暂无
主分类号	C12N15/86 ? IPC结构图谱： C 化学；冶金 C0 化学 C12 生物化学；啤酒；烈性酒；果汁酒；醋；微生物学；酶学；突变或遗传工程 C12N 微生物或酶；其组合物（杀生剂、害虫驱避剂或引诱剂，或含有微生物、病毒、微生物真菌、酶、发酵物的植物生长调节剂，或从微生物或动物材料产生或提取制得的物质入A01N63/00；药品入A61K；肥料入C05F）；繁殖、保藏或维持微生物；变异或遗传工程；培养基（微生物学的试验介质入C12Q1/00）〔3〕 C12N15/00 突变或遗传工程；遗传工程涉及的DNA或RNA，载体（如质粒）或其分离、制备或纯化；所使用的宿主（突变体或遗传工程制备的微生物本身入C12N1/00、C12N5/00、C12N7/00；新的植物入A01H；用组织培养技术再生植物入A01H4/00；新的动物入A01K67/00；含有插入活体细胞的遗传物质以治疗遗传疾病的药剂的应用，基因疗法入A61K48/00，一般肽入C07K）〔3，5，6，2006.01〕 C12N15/09 DNA重组技术〔5〕 C12N15/63 使用载体引入外来遗传物质；载体；其宿主的使用；表达的调节〔5〕 C12N15/79 专门适用于真核细胞宿主的载体或表达系统〔5〕 C12N15/85 用于动物细胞〔5〕 C12N15/86 病毒载体〔5〕	IPC分类号	C;1;2;N;1;5;/;8;6;;;C;0;7;K;1;4;/;4;7;5;;;A;6;1;K;4;8;/;0;0查看分类表>
申请人	全国儿童医院研究所	申请人地址	美国俄亥俄州变更专利地址、主体等相关变化，请及时变更，防止失效
权利人	全国儿童医院研究所	当前权利人	全国儿童医院研究所
发明人	Z.撒亨克
代理机构	中国专利代理（香港）有限公司	代理人	初明明;黄希贵

摘要

本披露内容涉及神经营养因子3(NT‑3)多核苷酸的重组腺相关病毒(rAAV)递送。本披露内容提供了rAAV和使用该rAAV进行NT‑3基因疗法以改善肌肉强度、刺激肌肉生长以及治疗肌肉消耗障碍如肌营养不良和腓骨肌萎缩神经病变的方法。

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