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用于治疗眼咽肌营养不良(OPMD)的方法

发明专利有效专利

申请号：
CN201980066632.9
IPC分类号：A61K48/00;C12N15/113;C12N15/86;A61P21/00
申请日期：
2019-10-17
申请人：
贝尼泰克生物制药有限公司

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法律信息

引证文献

著录项信息

专利名称	用于治疗眼咽肌营养不良(OPMD)的方法
申请号	CN201980066632.9	申请日期	2019-10-17
法律状态	实质审查	申报国家	中国
公开/公告日	2021-05-28	公开/公告号	CN112867511A
优先权	暂无	优先权号	暂无
主分类号	A61K48/00 ? IPC结构图谱： A 人类生活必需 A6 保健；救生；娱乐 A61 医学或兽医学；卫生学 A61K 医用、牙科用或梳妆用的配制品（专门适用于将药品制成特殊的物理或服用形式的装置或方法A61J3/00；空气除臭，消毒或灭菌，或者绷带、敷料、吸收垫或外科用品的化学方面，或材料的使用入A61L；肥皂组合物入C11D） A61K48/00 含有插入到活体细胞中的遗传物质以治疗遗传病的医药配制品；基因治疗〔5〕	IPC分类号	A;6;1;K;4;8;/;0;0;;;C;1;2;N;1;5;/;1;1;3;;;C;1;2;N;1;5;/;8;6;;;A;6;1;P;2;1;/;0;0查看分类表>
申请人	贝尼泰克生物制药有限公司	申请人地址	美国加利福尼亚变更专利地址、主体等相关变化，请及时变更，防止失效
权利人	贝尼泰克生物制药有限公司	当前权利人	贝尼泰克生物制药有限公司
发明人	V·斯特林斯-尤弗姆巴;D·苏伊
代理机构	中国贸促会专利商标事务所有限公司	代理人	张小勇

摘要

本发明涉及施用基因治疗构建体的方法，该基因治疗构建体包括RNA干扰(RNAi)试剂，例如短发夹微小RNA(shmiR)，以及PABPN1替代试剂，例如编码未被RNAi试剂靶向的功能性PABPN1蛋白的多核苷酸，用于治疗患有OPMD或易患OPMD的个体的眼咽肌营养不良(OPMD)。在某些方面，该方法包括直接注射至受试对象的咽肌。

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