表达因子VIII的慢病毒载体的用途

发明专利有效专利

申请号：
CN201980022379.7
IPC分类号：A61K48/00;C12N15/867;C07K14/755
申请日期：
2019-01-31
申请人：
比奥维拉迪维治疗股份有限公司

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著录项信息

专利名称	表达因子VIII的慢病毒载体的用途
申请号	CN201980022379.7	申请日期	2019-01-31
法律状态	实质审查	申报国家	中国
公开/公告日	2020-11-10	公开/公告号	CN111918674A
优先权	暂无	优先权号	暂无
主分类号	A61K48/00 ? IPC结构图谱： A 人类生活必需 A6 保健；救生；娱乐 A61 医学或兽医学；卫生学 A61K 医用、牙科用或梳妆用的配制品（专门适用于将药品制成特殊的物理或服用形式的装置或方法A61J3/00；空气除臭，消毒或灭菌，或者绷带、敷料、吸收垫或外科用品的化学方面，或材料的使用入A61L；肥皂组合物入C11D） A61K48/00 含有插入到活体细胞中的遗传物质以治疗遗传病的医药配制品；基因治疗〔5〕	IPC分类号	A;6;1;K;4;8;/;0;0;;;C;1;2;N;1;5;/;8;6;7;;;C;0;7;K;1;4;/;7;5;5查看分类表>
申请人	比奥维拉迪维治疗股份有限公司	申请人地址	美国马萨诸塞州变更专利地址、主体等相关变化，请及时变更，防止失效
权利人	比奥维拉迪维治疗股份有限公司	当前权利人	比奥维拉迪维治疗股份有限公司
发明人	A·安诺尼;A·康托尔;D·德拉格;刘彤瑶;M·米拉尼;J·莫菲特;L·纳迪尼;S·帕塔罗约-怀特;R·彼得斯;A·塞雷金
代理机构	北京坤瑞律师事务所	代理人	岑晓东

摘要

本公开文本提供包含经密码子优化的因子VIII序列的慢病毒载体，以及使用此类慢病毒载体的方法。本文公开的靶向肝的慢病毒载体可以用于基因疗法，其中所述慢病毒基因递送使得能够将转基因表达盒稳定地整合至儿科(例如，新生儿)或成年受试者的所靶向的细胞(例如，肝细胞)的基因组中，从而以低慢病毒载体剂量(例如，5x1010或更低，如1.5x109或更低、或1x108TU/kg或更低)实现FVIII表达的改进(例如，100倍改进)。本公开文本还提供治疗出血性障碍如血友病(例如，血友病A)的方法，所述方法包括向有需要的受试者以低剂量(1x108TU/kg或更低至1.5x1010TU/kg)给予包含经密码子优化的因子VIII核酸序列的靶向肝的慢病毒载体。

序号	公开(公告)号	公开(公告)日	申请日	专利名称	申请人
该专利没有引用任何外部专利数据！

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