用于抑制HAO1(羟酸氧化酶1(乙醇酸盐氧化酶))基因表达的组合物及方法

发明专利有效专利

申请号：
CN201580066638.8
IPC分类号：A61K31/713
申请日期：
2015-10-09
申请人：
阿尔尼拉姆医药品有限公司

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著录项信息

专利名称	用于抑制HAO1(羟酸氧化酶1(乙醇酸盐氧化酶))基因表达的组合物及方法
申请号	CN201580066638.8	申请日期	2015-10-09
法律状态	授权	申报国家	中国
公开/公告日	2018-05-22	公开/公告号	CN108064154A
优先权	暂无	优先权号	暂无
主分类号	A61K31/713 ? IPC结构图谱： A 人类生活必需 A6 保健；救生；娱乐 A61 医学或兽医学；卫生学 A61K 医用、牙科用或梳妆用的配制品（专门适用于将药品制成特殊的物理或服用形式的装置或方法A61J3/00；空气除臭，消毒或灭菌，或者绷带、敷料、吸收垫或外科用品的化学方面，或材料的使用入A61L；肥皂组合物入C11D） A61K31/00 含有机有效成分的医药配制品〔2〕 A61K31/70 碳水化合物；糖；其衍生物（山梨糖醇入A61K 31/047）〔2，7〕 A61K31/7088 含有3个或更多个核苷或核苷酸的化合物〔7〕 A61K31/713 双链的核酸或寡核苷酸〔7〕	IPC分类号	A61K31/713查看分类表>
申请人	阿尔尼拉姆医药品有限公司	申请人地址	美国马萨*** 变更专利地址、主体等相关变化，请及时变更，防止失效
权利人	阿尔尼拉姆医药品有限公司	当前权利人	阿尔尼拉姆医药品有限公司
发明人	W·奎贝斯;K·菲茨杰拉德;B·贝腾考特;A·利鲍;D·V·厄布
代理机构	北京市金杜律师事务所	代理人	陈文平

摘要

本发明涉及靶向HAO1基因的RNAi药剂，例如双链RNAi药剂，以并使用此类RNAi药剂抑制HAO1表达的方法及治疗患有例如PH1的受试者的方法。本文中描述双链RNAi药剂，其抑制细胞中HAO1基因的表达，诸如受试者(例如哺乳动物，诸如患有HAO1相关病症的人类)内的细胞，及此类双链RNAi药剂的用途。在本发明的某些方面中，基本上所有本发明的iRNA的核苷酸经修饰。

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